Riassunto:
Mercoledì la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato Revolution Domanda di commercializzazione di medicinali per un farmaco innovativo contro il cancro al pancreas. Ampi studi clinici hanno dimostrato che il farmaco ha quasi raddoppiato la sopravvivenza media dei pazienti con cancro del pancreas avanzato. Il farmaco orale una volta al giorno, chiamato Rasonque, è adatto ai pazienti con cancro del pancreas metastatico che hanno ricevuto un trattamento precedente o che non possono ricevere la chemioterapia di combinazione. Il farmaco è progettato per bloccare molteplici forme della proteina RAS. Le proteine RAS guidano la crescita del tumore in molti tipi di cancro al pancreas.
In particolare, i pazienti che hanno assunto Rasonque hanno avuto una sopravvivenza mediana di 13,2 mesi, rispetto ai 6,7 mesi di quelli che hanno ricevuto la chemioterapia, con un aumento di 6,5 mesi.
I dati mostrano che il cancro del pancreas è uno dei tumori con il più alto tasso di mortalità e che il tasso di sopravvivenza complessivo a 5 anni è tra i più bassi tra tutti i tipi di cancro, solo circa il 13%.
今年4月，Revolution公布该药临床试验结果后，市场需求迅速升温。FDA随后迅速通过其"同情用药计划"提前向患者开放该药。该计划允许患有严重或危及生命疾病的患者，在药物获得监管机构正式批准前，于临床试验之外接受实验性治疗。
"Rasonque cambierà la vita dei pazienti", ha affermato Carla Kurkjian, oncologa del Mercy Hospital di Oklahoma City. "Ciò non significa solo che ci si aspetta che i pazienti vivano più a lungo, addirittura a un livello mai visto in passato; per noi medici, significa anche che possiamo finalmente avere con i pazienti un dialogo terapeutico diverso rispetto agli ultimi decenni."
Mark Goldsmith, CEO di Revolution Medicines, ha dichiarato: "Questa è un'opportunità fondamentale per i pazienti e le loro famiglie e dobbiamo fare tutto il possibile per spianare la strada e far sì che ciò accada il più rapidamente possibile."
La velocità di revisione è stata notevolmente accelerata
L'anno scorso, Rasonque è diventato uno dei primi farmaci a essere incluso nel nuovo meccanismo di revisione accelerata della FDA. Questo processo è progettato per comprimere in modo significativo il ciclo di revisione convenzionale da 10 a 12 mesi a soli 1 o 2 mesi, mirando a trattamenti che rispondono alle principali priorità sanitarie degli Stati Uniti e hanno enormi esigenze mediche non soddisfatte.
Gli investitori di mercato si sono mostrati ottimisti riguardo alle prospettive di business di Rasonque, scommettendo che diventerà una nuova importante opzione terapeutica, facendo salire il prezzo delle azioni di Revolution del 166% quest'anno. Poiché il mercato si aspettava generalmente l'approvazione del farmaco, la reazione al prezzo delle azioni di Revolution è stata relativamente modesta dopo l'annuncio della notizia, aumentando solo dell'1% durante la sessione.
Wall Street si aspetta che Rasonque diventi un farmaco di successo. Evaluate, una società di business intelligence del settore farmaceutico, prevede che se il farmaco si dimostrasse sicuro ed efficace nelle fasi iniziali della malattia e di altri tipi di cancro, le sue vendite annuali potrebbero superare i 20 miliardi di dollari.
Gli analisti di RBC Capital Markets hanno affermato che la rapida approvazione e gli oltre 2.000 pazienti che attualmente partecipano al piano di utilizzo ampliato del farmaco potrebbero spingere le vendite del farmaco per il cancro al pancreas negli Stati Uniti a circa 28 milioni di dollari nel terzo trimestre; le vendite nel quarto trimestre potrebbero raggiungere i 148 milioni di dollari.
Nel lungo termine, RBC Capital Markets prevede che le vendite annuali del farmaco potrebbero raggiungere gli 11,5 miliardi di dollari.
L'American Cancer Society prevede che quest'anno a circa 67.350 persone negli Stati Uniti verrà diagnosticato un cancro al pancreas. Per molto tempo, questi pazienti non hanno avuto opzioni terapeutiche efficaci e sono stati spesso relegati alla chemioterapia. Circa sette pazienti su otto muoiono entro cinque anni dalla diagnosi e molti di loro non sopravvivono nemmeno un anno.
Gli analisti di RBC Capital Markets hanno affermato: "Considerati gli eccellenti dati clinici dimostrati dal farmaco e le enormi esigenze mediche non soddisfatte, è probabile che il mercato sia in grado di accettare i suoi prezzi più elevati."
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